3月27日，2025中關(guān)村論壇年會在北京開幕。今年論壇年會主題為“新質(zhì)生產(chǎn)力與全球科技合作”，邀請諾貝爾獎獲得者、頂級科學家、知名企業(yè)家，分享他們在科學研究、技術(shù)孵化、產(chǎn)品開發(fā)、產(chǎn)業(yè)洞察方面的深刻見解，為中國新質(zhì)生產(chǎn)力的培育，為面向全球的科技創(chuàng)新與交流指引方向。

滬亞生物國際董事會顧問、GF Management董事長兼首席執(zhí)行官丹尼斯·吉林斯先生發(fā)表以下主題演講——《21世紀醫(yī)藥生物的發(fā)展趨勢》。

丹尼斯·吉林斯 演講實錄：

大家上午好。很高興在此與各位交流。今天，我想總結(jié)本人在生物制藥職業(yè)生涯中觀察到的主要趨勢。

首先，我將探討生命科學研究衍生的醫(yī)療手段；隨后，我將評述生物制藥行業(yè)的商業(yè)趨勢。

我將通過一個自己常用來提問同事的案例，向各位介紹醫(yī)療領(lǐng)域的新趨勢。若被困荒島，你會選擇攜帶全球最優(yōu)秀的醫(yī)生，還是裝滿藥品的手提箱？答案始終如一，自然是一箱藥品！我始終認為，這種態(tài)度表明醫(yī)藥行業(yè)擁有良好前景。

從歷史維度看，藥物研發(fā)主要涉及化學領(lǐng)域，這類藥物現(xiàn)稱“小分子藥物”。如今，生物制劑這種大分子藥物也正日益推動醫(yī)藥進步。就個人而言，我傾向于將所有生物制劑相關(guān)領(lǐng)域統(tǒng)稱為“分子醫(yī)學”，該領(lǐng)域?qū)⑼ㄟ^干細胞與基因療法實現(xiàn)更深遠的突破。

目前全球約7000種罕見病缺乏有效療法，其中多數(shù)正受到生命科學界的高度關(guān)注。

需特別指出：生物藥通常具有全球普適性，多區(qū)域上市可最大化商業(yè)價值，這也增強了罕見病療法的投資吸引力。

過去25年間，美國FDA批準的新分子實體（NME）數(shù)量顯著增長：

2000-2009年：年均25個NME / 17%為生物藥

2010-2019年：年均37個NME / 24%為生物藥

2020-2024年：年均49個NME / 31%為生物藥

抗癌藥物增速最為迅猛。2010-2019年抗癌NME占比12%，2023-2024年該比例飆升至27%，且呈現(xiàn)持續(xù)增長勢頭。

近期，胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）類減肥及糖尿病藥物因其巨大市場成功成為商業(yè)焦點，催生對新型GLP-1藥物的強烈需求。

阿爾茨海默病及癡呆癥治療領(lǐng)域也有大熱勢頭，但要充分釋放相關(guān)領(lǐng)域潛力，需要在商業(yè)層面突破現(xiàn)有局面，實現(xiàn)巨大成功。最新研究提示病毒感染可能是上述病癥的潛在誘因，若獲證實將推動疫苗研發(fā)。不過美國新任衛(wèi)生與公眾服務(wù)部部長對疫苗態(tài)度尚不明朗，這可能帶來不確定性。

錯誤信息助長的反疫苗趨勢是公共衛(wèi)生領(lǐng)域的不幸，這會在一定程度抵消疫苗為社會帶來的巨大健康效益。反疫苗趨勢未來會發(fā)展到何種程度尚不明確，而當前爆發(fā)的麻疹疫情正在考驗這一局面。

未來數(shù)年心血管疾病領(lǐng)域可能獲得更多投資。舉例而言，房顫（AF）目前便缺乏具有吸引力的藥物治療方案。

通過移植新型或改良細胞治療患者的細胞與基因療法將拓展至更多疾病領(lǐng)域，全球約2.4億罕見遺傳病患者可能因此受益。但細胞與基因療法存在成本高昂的缺陷，其原因在于患者或供體細胞處理費用較高。當更經(jīng)濟的細胞療法制造技術(shù)成熟時，商業(yè)化進程將加速發(fā)展，不過這可能還需5-10年。

現(xiàn)在我將分析生物制藥行業(yè)的商業(yè)趨勢。

1. 人口老齡化趨勢意味著部分市場將呈現(xiàn)可預測性增長，例如眼科疾病在老年群體中更為普遍。

2. 中國等亞洲經(jīng)濟體的增長意味著保健及生物制藥療法的資金投入將持續(xù)增加。

3. 即便是尚未獲得監(jiān)管批準的臨床試驗產(chǎn)品，生物科技資本市場也會根據(jù)其預期現(xiàn)金流，對部分零利潤或低利潤企業(yè)給予高估值。公開市場與私募股權(quán)均向擁有潛力產(chǎn)品的早期公司提供開發(fā)資金。例如，港股18A章目前已支持生物科技公司進行IPO。

4. 大趨勢是合同研究組織（CRO）服務(wù)。該行業(yè)自20世紀80年代以來迅猛發(fā)展，如今可通過外包獲得高質(zhì)量的全球藥物開發(fā)能力。因此，初創(chuàng)企業(yè)能獲取以往僅大型藥企具備的專業(yè)能力。此外，大型藥企大幅增加外包開發(fā)工作量，故無需保留當前非必需的療法專業(yè)團隊。

5. 大型藥企持續(xù)加大收購產(chǎn)品或小型公司力度，而非單純依賴自主研發(fā)。此趨勢正在加速。

6. 藥物定價談判因研發(fā)成本高昂日趨復雜化與對抗化。各國醫(yī)療體系面臨三重挑戰(zhàn)：藥價攀升、人口老齡化以及需涵蓋的疑難病癥不斷增多。這些情況今后將更為嚴峻。

7. 中國在過去二三十年間對生命科學研發(fā)進行了大量投入。正如我們今日所見，這些投入正催生更多生物制藥創(chuàng)新。中國CRO行業(yè)亦在提升技術(shù)能力與業(yè)務(wù)廣度；本人有幸在該領(lǐng)域發(fā)展初期貢獻綿薄之力，并為此深感自豪。中國現(xiàn)已具備在全球生物制藥行業(yè)競爭的基礎(chǔ)設(shè)施。在此我想提及我的妻子Mireille Gillings博士，她是滬亞生物的創(chuàng)始人和領(lǐng)導者，該公司的商業(yè)模式便是授權(quán)中國研發(fā)的醫(yī)藥產(chǎn)品，在中國以外全球市場進行開發(fā)與商業(yè)化。

8. 商業(yè)化進程正加速采用數(shù)字化與社交網(wǎng)絡(luò)進行產(chǎn)品推廣與營銷。相較于以往由醫(yī)藥代表向醫(yī)生和醫(yī)院推廣產(chǎn)品的壟斷體系，此舉能夠有效降低成本。值得注意的是，臨床試驗亦開始運用數(shù)字化與社交網(wǎng)絡(luò)招募患者。

9. 知識產(chǎn)權(quán)（IP）保護對制藥行業(yè)構(gòu)成持續(xù)挑戰(zhàn)，因為并非所有國家都嚴格實施知識產(chǎn)權(quán)協(xié)議。與之類似，平行進口現(xiàn)象亦帶來挑戰(zhàn)，這種現(xiàn)象是指從國外市場采購進口藥品而非購買國內(nèi)市場的同款產(chǎn)品。

10. 關(guān)于監(jiān)管環(huán)境需特別說明。近年來，監(jiān)管審批時間不斷縮短，這點值得贊許。作為該方面的領(lǐng)軍者，美國FDA目前已引入多種加速審批通道，主要包括：

I. 快速通道

II. 突破性療法認定

III. 對顯著提升安全性和/或有效性的藥物實施優(yōu)先審評

IV. 針對未滿足醫(yī)療需求，使用中間或替代終點指標，為相關(guān)藥物提供加速審批通道。但在獲批后，仍需進行多次研究。

V. 生物類似藥通道為與已獲批生物藥相似的產(chǎn)品提供加速路徑。

VI. 2024年FDA批準的50種藥物中有33種采用一項或多項加速通道，彰顯監(jiān)管改革的重大影響。

盡管如此，生物制藥仍是充滿活力與回報的行業(yè)，能夠顯著改善公共衛(wèi)生、提升生活質(zhì)量，同時創(chuàng)造可觀利潤。在此，我衷心祝愿各位事業(yè)順利。

注：本文來源于2025中關(guān)村論壇年會嘉賓現(xiàn)場演講速記，文中內(nèi)容僅代表專家個人觀點