“近年來，AI驅(qū)動新藥研發(fā)取得了長足進展，是否有數(shù)據(jù)才是AI賦能新藥研發(fā)的關(guān)鍵點。AI憑借其非常強大的數(shù)據(jù)歸納能力，幫助我們尋找靶點。只要有足夠的數(shù)據(jù)，AI能就是促進新藥研發(fā)的一把利器。”黃牛說。

國際巨頭默沙東，在生物醫(yī)藥領(lǐng)域成績突出。自2012年開始就有新藥陸續(xù)進入中國，截至去年底，已有34款新藥進入中國。默沙東全球高級副總裁兼默沙東中國研發(fā)總裁李正卿說：“把全球最新的創(chuàng)新產(chǎn)品第一時間帶給中國就是最大的創(chuàng)新?！?

過去幾年，創(chuàng)新藥領(lǐng)域的投資異?；馃?，而關(guān)于這股熱潮能否會一直持續(xù)下去？在藥渡經(jīng)緯信息科技(北京)有限公司董事長、創(chuàng)始人李靖看來，藥物研發(fā)是一個商業(yè)科學，投資是生物醫(yī)藥商業(yè)閉環(huán)中的一個重要環(huán)節(jié)。從產(chǎn)業(yè)鏈成熟度來看，中國新藥也具備了高效孵化的能力。從靶點選擇策略來看，中國已經(jīng)逐步由追熱變?yōu)楸燃鐕獾膽B(tài)勢，未來十年將進入趕超的態(tài)勢。在下一代的新藥創(chuàng)新中，應(yīng)把握差異化、多樣化的研究方向。

眾所周知，創(chuàng)新藥具有研發(fā)風險高、周期長、投入成本高等特點，研發(fā)一個仿制藥需要3-5年，而研發(fā)一個新藥需要10-15年的時間，可見新藥的研發(fā)需要很大的投入，沒有足夠的資本就很難保證研發(fā)項目完成，損失也會非常慘重。

如今，擁有政策加持和市場廣大需求的雙核驅(qū)動下，國內(nèi)醫(yī)藥制造企業(yè)創(chuàng)新藥發(fā)展勁頭顯著提升，創(chuàng)新行業(yè)生態(tài)正持續(xù)完善，新藥研發(fā)正迎來黃金時代。

然而，正如李正卿所說：“藥物是為人類而生產(chǎn)，不是為追求利潤而制造。同時，僅僅發(fā)明了一種新藥，并非已經(jīng)大功告成，還要探索有效途徑，讓最佳科研成果能夠造福于人類。”

新藥發(fā)現(xiàn)是藥物研發(fā)的早期環(huán)節(jié)

隨著中國新藥創(chuàng)新，走向“首創(chuàng)”時代，這一環(huán)節(jié)的意義更加凸顯。

此次論壇中，有針對創(chuàng)新趨勢的洞察和分析，更有眾多優(yōu)秀新藥創(chuàng)新企業(yè)的代表，分享了將前沿技術(shù)應(yīng)用到產(chǎn)業(yè)中的實踐經(jīng)驗。

在生物技術(shù)與計算科學的結(jié)合方面，測序是重要的應(yīng)用方向。目前，細胞測序已經(jīng)進入到了單細胞測序階段。

北京百奧智匯生物科技有限公司CEO王泱洲在論壇上分享了該公司“從疾病單細胞圖譜到顛覆性治療”的產(chǎn)業(yè)實踐，以單細胞科研為基礎(chǔ)攻克癌癥治療難關(guān)。

王泱洲介紹，目前該公司研發(fā)的算法實現(xiàn)了單細胞數(shù)據(jù)快速、可靠處理，相比國際同類算法能夠極大縮短分析時間，搶占科研領(lǐng)先優(yōu)勢。另外，該公司開發(fā)的多種分析算法能夠解決單細胞生物領(lǐng)域諸多難以解決的問題，幫助罕見癌細胞、特殊基因治療靶標賦能臨床價值。

免疫療法是當前的研發(fā)熱點之一。來自意大利的初創(chuàng)公司Vaxxit選擇了“rTAT靶向重組HIV Tat免疫療法”的研發(fā)思路。該公司聯(lián)合創(chuàng)始人、CEO Giovanni Cozzone在論壇上介紹，這種艾滋病免疫療法，可以極大程度地降低血液中前病毒DNA的量，給治療艾滋病帶來了曙光，將大大降低治療艾滋病的成本。

在癌癥治療中，免疫療法同樣有非常廣泛的應(yīng)用。北京藝妙神州醫(yī)藥科技有限公司創(chuàng)始人、CTO齊菲菲就在論壇上分享了該公司攻研“CAR-T技術(shù)”的新進展。

齊菲菲介紹，CAR-T技術(shù)中，T是指免疫T細胞，負責清除人體內(nèi)的“壞細胞”，而CAR則是識別癌細胞并且激活T細胞的“武器”，這是一種單次治療就可能徹底清除癌細胞的技術(shù)。經(jīng)過多年發(fā)展，已有兩款基于CAR-T技術(shù)的藥品在國外獲批上市，并成功治愈多例癌癥病例。該公司掌握CAR-T制備的核心技術(shù)，致力于國產(chǎn) CAR-T藥物的研究，其中在研藥物“IM19”，正在注冊臨床實驗，已獲得多項臨床試驗申請默示許可。

在位于中關(guān)村科學城的原創(chuàng)新藥孵化平臺百放英庫，吸引了來自跨國藥企、清華大學等科研院所的頂尖藥物研發(fā)、科學家資源，幫助科學家們完成“從0到1”的創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化。

如何尋找首創(chuàng)新藥？

多位投資人、企業(yè)代表等圍繞這一話題，深度比較國內(nèi)外新藥發(fā)展路徑，探討醫(yī)藥企業(yè)融資等熱點問題。

在新藥創(chuàng)新之路上，藥企最為關(guān)注的四個要素是：監(jiān)管、資本、基礎(chǔ)研究、支付體系。“在新藥創(chuàng)新研發(fā)體系中，基礎(chǔ)研究是非常重要的。沒有基礎(chǔ)的發(fā)現(xiàn)，其它都是無源之本。然而，目前我們最核心的資源是有很多病人，如何把這個資源發(fā)揮好，是我們最大的優(yōu)勢?！北本┦卓漆t(yī)谷國際科技發(fā)展有限公司總經(jīng)理郜文說。

和郜文一樣，中關(guān)村科學城創(chuàng)新發(fā)展有限公司總經(jīng)理朱平同樣認為基礎(chǔ)研究尤為重要。基礎(chǔ)研究是科技創(chuàng)新的源頭。在生命科技領(lǐng)域，生命科學和生物技術(shù)的基礎(chǔ)研究，不僅孕育著新藥研發(fā)的突破口，也不斷更新著藥物研究的理念，創(chuàng)造醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的新形勢、新業(yè)態(tài)。在政策、科技發(fā)展、資本市場等多方推動下，我國新藥研發(fā)迅速發(fā)展，創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)發(fā)生巨變，新藥上市數(shù)量呈上升趨勢。有了政府扶持的紅利支撐，更多優(yōu)秀的人才加入新藥研發(fā)的賽道。在資本助力下，新藥研發(fā)已經(jīng)形成了一個良性發(fā)展的循環(huán)體系。然而，越來越多的生物醫(yī)藥企業(yè)更加關(guān)注支付體系制度的建設(shè)，因為制度建設(shè)決定著產(chǎn)業(yè)最終的命運。

當談及未來新藥研發(fā)的市場周期時，行業(yè)大咖不約而同地給出了期限：在未來10年，中國創(chuàng)新藥有望占到國內(nèi)市場50%的總量。

“國內(nèi)做創(chuàng)新藥的四大條件已逐漸成熟，原創(chuàng)新藥已經(jīng)天時地利人和?！卑俜庞炻?lián)合創(chuàng)始人、CEO單倍演講時時說道。同樣，在朱平看來，“監(jiān)管越來越開明，制度越來越活躍，首創(chuàng)新藥的黃金時間已經(jīng)到來?！?這是一個最好的時代。監(jiān)管制度持續(xù)向好、資本助力如潮涌入、科研人才四方集結(jié)、研發(fā)管線日趨完善……中國新藥創(chuàng)新已進入“首創(chuàng)”時代。